Profilaktyka a leczenie epizodyczne zapobiegające chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią ad 5

Obie grupy nie wykazały różnic w podstawowych cechach demograficznych (tabela 1). Mediana poziomu aktywności czynnika VIII dla wszystkich dzieci wynosiła 0,6 U na decylitr, z zakresem od 0,3 do 2,0; 31 z 65 uczestników (48%) miało jeden lub więcej hemarthroses w indeksie stawów przed rejestracją. Średni okres udziału w badaniu wyniósł 49 miesięcy (zakres międzykwartylowy, 48 do 58). Pierwotne dane dotyczące wyników z MRI i badań radiograficznych uzyskano dla 50 z 65 uczestników (77%); dane cząstkowe (z MRI lub radiografią) uzyskano dla 11 uczestników (17%); i nie było dostępnych danych dla 4 uczestników (6%). Średnia zgodność wynosiła 96% (zakres międzykwartylny, 96 do 100) w grupie profilaktycznej i 98% (zakres międzykwartyla- nowy, 98 do 100) w grupie leczenia epizodycznego. Spośród wszystkich uczestników otrzymano średnio 94% formularzy danych.
Tabela 2. Tabela 2. Dane wynikowe. Wyniki badania przedstawiono w tabeli 2. Zgodnie z wynikami badania MRI odsetek uczestników, u których wszystkie sześć stawów indeksowych było prawidłowe w wieku 6 lat, wynosił 25 z 27 (93%) w grupie profilaktycznej i 16 z 29 (55 %) w grupie zwiększonej terapii epizodycznej (P = 0,002). W porównaniu z grupą profilaktyczną grupa epizodyczno-terapeutyczna miała względne ryzyko uszkodzenia jednego lub więcej stawów, jak wykazano w MRI, wynoszącą 6,1 (95% ufności [CI], 1,5 do 24,4). Odpowiadające temu względne ryzyko dla grupy profilaktycznej, w porównaniu z grupą leczenia epizodycznego, wynosiło 0,17, co wskazuje na 83% zmniejszenie ryzyka uszkodzenia stawów, jak określono za pomocą MRI. Przy użyciu radiografii do oceny uszkodzenia stawu ryzyko względne wynosiło 5,2 (95% CI, 0,65 do 41,5) z terapią epizodyczną w porównaniu z profilaktyką. Odczyty radiograficzne i MRI były zgodne w 97% stawów indeksowych.
W sumie 18 nieprawidłowych stawów (13 kostek, 3 łokcie i 2 kolana) wykryto u 15 dzieci – 2 w grupie profilaktycznej i 13 w grupie leczonej epizodycznie. Sześć z tych nieprawidłowości wykryto zarówno w badaniu MRI, jak i w badaniu radiograficznym, w siedmiu przypadkach za pomocą samego MRI, a w jednym badaniu radiograficznym. Dla czterech pozostałych nienormalnych stawów dostępny był tylko jeden typ obrazowania.
Rysunek 2. Ryc. 2. Wynik MRI dla wskaźnika wspólnego ze względu na liczbę krwawień w tym stawie dla obu grup leczonych. Wynik MRI jest średnią z dwóch zgodnych odczytów; wynik 0 oznacza normalny staw, a wynik 7 do 10 wskazuje na uszkodzenie kości stawowej lub chrząstki. Wielkość każdego okręgu odpowiada liczbie przypadków. Największa liczba indeksów stawów nie miała krwawienia i wynik MRI równy 0. Zacieniony obszar wykresu pokazuje 14 stawów z uszkodzeniem kości lub chrząstki na MRI. Większe pęcherzyki reprezentują więcej niż jedno połączenie. Niektóre stawy bez krwotoków miały wysokie wyniki MRI, podczas gdy niektóre stawy z więcej niż 10 krwotokami nie wykazały uszkodzenia kości lub chrząstki na MRI.
Dla każdego stawu wynik MRI porównano z całkowitą liczbą hemarthroses. Jak pokazano na ryc. 2, niektóre stawy miały nieprawidłowe wyniki w MRI, ale nie wystąpiły hemarthrosis, a niektóre miały normalne wyniki w MRI, mimo wielu hemarthroses. Uszkodzenie kości i chrząstki na MRI nie było skorelowane z hemartroezami (P = 0,63), a ogólna korelacja hemarthroses z wynikami MRI była słaba (r = 0,14, P = 0,02)
[więcej w: bogusław leśnodorski twitter, stolec ołówkowaty, komórki limfoidalne ]