Profilaktyka a leczenie epizodyczne zapobiegające chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią ad 6

Wyniki wspólnego badania fizykalnego wykazały słabą korelację z wynikami MRI (r = 0,26, p <0,001). Tabela 3. Tabela 3. Poważne zdarzenia niepożądane. Ryc. 3. Ryc. 3. Wspólne wyniki badania fizycznego, częstości występowania zdarzeń związanych z krwawieniem i wykorzystania czynnika VIII według wieku i grupy badawczej. Panel A pokazuje średnią stawkę w badaniu fizykalnym. Skala sumuje wyniki wszystkich sześciu połączeń indeksowych. Średnie wyniki wspólne dla dwóch grup badanych nie różniły się istotnie w żadnym wieku. W panelu B średnie stawy i inne krwotoki stopniowo wzrastały w trakcie badania u dzieci otrzymujących zwiększoną terapię epizodyczną, podczas gdy średnia liczba krwawień stawowych i innych pozostawała na niskim poziomie u dzieci otrzymujących profilaktykę. Jak pokazano w Tablicy C, użycie czynnika VIII na kilogram rosło progresywnie w całym okresie badania w grupie leczenia epizodów; ogólnie jednak w grupie profilaktycznej było większe zastosowanie niż w grupie leczenia epizodycznego (p <0,001 dla każdego roku). T bary oznaczają błędy standardowe. N oznacza liczbę uczestników ryzyka w każdej grupie wiekowej.
Tabela 2 przedstawia wyniki wtórne. Tabela 3 przedstawia poważne zdarzenia niepożądane. Średnie miesięczne spożycie i krwawienie z czynnika VIII, a także wyniki wspólnego badania fizykalnego, stratyfikowane według wieku, przedstawiono na rycinie 3. Nie stwierdzono statystycznie istotnych różnic między obiema grupami leczenia w odniesieniu do wyników wspólnych w badaniu fizykalnym (ryc. 3A ).
Urządzenie zapewniające dostęp do żyły środkowej umieszczono u 54 dzieci (83%). U 12 chłopców (22%) opracowano co najmniej jedną infekcję związaną z tym urządzeniem. Mediana liczby hospitalizacji w ciągu roku była podobna w obu badanych grupach. Większość hospitalizacji związanych z hemofilią dotyczyła umieszczenia i usunięcia urządzeń dostępu do żyły centralnej.
Dyskusja
Stwierdziliśmy, że profilaktyka rekombinowanego czynnika VIII jest skuteczna w zapobieganiu hemarthroses i strukturalnym uszkodzeniom stawów (co wykrywane przez MRI) u młodych chłopców z hemofilią A.23 Zgłoszono sugestie dotyczące najlepszego czasu na rozpoczęcie profilaktyki przed pierwszym krwawieniem do 9 do 2 lat przed wystąpieniem pięciu hemarthroses.24 W naszym badaniu, profilaktyka została rozpoczęta w wieku od 6 do 30 miesięcy i była oparta na historii krwotoku wspólnego zamiast wieku. W grupie z profilaktyką radiologiczną dowody zachowania wspólnej architektury stwierdzono u 93% uczestników w wieku 6 lat. W tej grupie 18 z 32 (56%) dzieci miało jeden lub dwa hemarthroses w jednym lub więcej stawów indeksowych przed profilaktyką, a 17 (53%) miało jeden do pięciu krwotoków w jednym lub więcej stawów indeksu podczas profilaktyki. Profilaktyka była skuteczna w zmniejszaniu krwawienia i uszkodzenia stawów po maksymalnie pięciu hemarthroses.
Ponad połowa nieprawidłowości stawów, które zostały wykryte przez MRI, nie była widoczna w badaniach radiologicznych, podczas gdy MRI nie wykryła tylko jednej nieprawidłowości stawowej, która została wykryta za pomocą radiografii, co wskazuje, że MRI jest bardziej czuły niż radiografia. Uważamy, że MRI jest preferowaną techniką obrazowania dla młodych chłopców z hemofilią.
Co zaskakujące, liczba klinicznie widocznych hemarthroses korelowała słabo z wynikiem określonym przez MRI
[patrz też: kumibex, medivita ryki, klabax ulotka ]