Profilaktyka a leczenie epizodyczne zapobiegające chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią ad 7

Ponadto nieprawidłowości w stawach nie były widoczne w badaniu fizykalnym u bardzo małych dzieci w naszym badaniu. Możliwe, że uzyskany wynik stawu był niewystarczająco czuły na wykrycie wczesnej artropatii, mimo że nasz system oceny wyników fizycznych jest bardziej czuły na wykrycie łagodnych zaburzeń chodu, obrzęku stawów, siły mięśniowej i atrofii, niż to ma miejsce Światowej Federacji Hemofilia.9,12,13,20 Tak więc brak jawnych hemarthroses i nieprawidłowości stawów na badanie fizykalne może prowadzić do błędnego założenia, że terapia epizodyczna u małych dzieci z hemofilią jest skuteczna. Proponujemy, że przewlekły mikrohemorrage do stawów lub kości podchrzęstnej u młodych chłopców z hemofilią powoduje pogorszenie stawów bez klinicznych objawów hemarthroses i ta profilaktyka zapobiega temu subklinicznemu procesowi. Zwiększona terapia epizodyczna zastosowana w tym badaniu miała charakter eksperymentalny, ponieważ obejmowała wyższe dawki i więcej infuzji czynnika VIII niż w standardowej opiece. Zastosowano wzmożoną terapię epizodyczną, ponieważ wynik standardowej opieki jest słaby.13 Oczywiście, wyniki zwiększonej terapii epizodycznej były gorsze niż w przypadku profilaktyki naprzemiennej.
Dzieci, które otrzymały wzmocnioną terapię epizodyczną, oprócz hemartrozy miały dodatkowo krwawienie pozastawowe; 10% miało nawracające, zagrażające życiu krwotoki, w tym krwotok wewnątrzczaszkowy i żołądkowo-jelitowy. Dwoje dzieci z grupy profilaktycznej miało wysokie miana inhibitorów czynnika VIII. To odkrycie nie było niespodzianką, ponieważ inhibitory rozwijają się u 30% dzieci z ciężką hemofilią, zwykle w pierwszych 50 ekspozycjach na czynnik VIII, a większość dzieci w naszym badaniu miała mniej niż 50 ekspozycji czynnika VIII w momencie rejestracji.
Szacuje się, że użycie rekombinowanego czynnika VIII stanowi ponad 90% kosztów leczenia hemofilii.25,26 W wieku 6 lat dzieci z grupy profilaktycznej w naszym badaniu otrzymywały 6000 jm czynnika VIII na kilogram rocznie, w porównaniu z około 2500 jm na kilogram w rozszerzonej grupie epizodycznej. Za cenę USD za jednostkę rekombinowanego czynnika VIII koszty profilaktyki dziecka o wadze 50 kg mogą sięgnąć 300 000 USD rocznie.
Profilaktyka nie była szeroko stosowana w opiece nad pacjentami z hemofilią. W 1995 r., Kiedy rozpoczęto obecne badanie, tylko 33% amerykańskich dzieci z hemofilią otrzymywało profilaktykę.27 Centra Kontroli i Prewencji Chorób zgłosiły, że 51,5% dzieci z ciężką hemofilią, które były młodsze niż 6 lat, otrzymywało profilaktykę w 2004 roku. Wcześniej informowaliśmy, że czas potrzebny na infuzje, niechęć ze strony dziecka, ograniczenia dostępu do żyły oraz trudności w równoważeniu profilaktyki z innymi potrzebami rodziny były głównymi przeszkodami we wdrażaniu profilaktyki. 29 Nawet w obecnej grupie wysoce zmotywowanych , intensywnie wspierane rodziny, harmonogram wlewu był niewystarczający dla 2 z 32 uczestników w grupie profilaktycznej.
Badanie to demonstruje skuteczność profilaktyki rekombinowanym czynnikiem VIII w zmniejszaniu częstości występowania krwotoków, krwawień zagrażających życiu i innych krwotoków oraz w zmniejszaniu ryzyka uszkodzenia stawów u młodych chłopców z ciężkim niedoborem czynnika VIII. Jednak wysoki koszt rekombinowanego czynnika VIII stanowi barierę dla powszechnej akceptacji profilaktyki.
[podobne: medicenter łowicz, charczenie u noworodka, alfa ordynacka ]