Profilaktyka a leczenie epizodyczne zapobiegające chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią cd

Wszystkie inne terapie, w tym chirurgia i wszystkie krwawienia inne niż hemarthroses, w tym krwotoki z nosa, mięśni, miąższu, przewodu pokarmowego i śródczaszkowego, były zarządzane zgodnie z lokalnymi standardami praktyki. W obu grupach protokół dopuszczał dwie dawki zwiększone o 5 jm czynnika VIII na kilogram w przypadku niewystarczającej odpowiedzi. Protokół nie wymagał użycia urządzeń dostępu centralnego i żylnego, a wszystkie decyzje dotyczące rozmieszczenia urządzeń zostały wykonane zgodnie z lokalnymi standardami. Mierniki rezultatu
Pierwszorzędnym rezultatem była konserwacja struktury złączy indeksowych, określona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) i radiografii zwykłej po ukończeniu badania, gdy uczestnicy mieli 6 lat. Drugorzędowymi wynikami były liczba wspólnych i innych zdarzeń związanych z krwawieniem, liczba infuzji i całkowita liczba podawanych jednostek czynnika VIII. Badanie MRI i radiogramy przeprowadzono w sposób opisany wcześniej.17,18 Defekt połączenia zdefiniowano jako wynik MRI lub radiogram, który wskazał torbiel podchrzęstną, erozję powierzchni lub zwężenie przestrzeni stawowej. MRI i radiogramy odczytywane były niezależnie przez dwóch radiologów; rozbieżne odczyty zostały orzeczone przez trzeciego radiologa.
Raporty z infuzjami czynnika VIII oraz wizyty w izbie przyjęć i przychodni były zbierane co miesiąc. Podczas wizyt kwartalnych zbierano dane o hospitalizacjach, portach, portach i infekcjach. Każde dziecko było badane co kwartał i ważone do obliczenia dawki czynnika VIII. Rasa i grupa etniczna zostały zgłoszone przez rodzica lub opiekuna każdego dziecka.
Zgodność monitorowano przez przegląd dzienników infuzji. Jednak żadne dziecko nie zostało usunięte z badania pod kątem jakiegokolwiek poziomu niezgodności. Śmierć, nawracające krwotoki zagrażające życiu, miano hamujące 10 lub więcej jednostek Bethesda (BU) oraz hospitalizacja zostały sklasyfikowane jako poważne zdarzenia niepożądane.
Testy laboratoryjne
Krew pobierano co kwartał w celu wykrycia i pomiaru inhibitorów czynnika VIII, pomiaru najniższych poziomów czynnika VIII (tylko w grupie profilaktycznej) i testów serologicznych na zapalenie wątroby typu B i C, ludzki wirus upośledzenia odporności i parwowirus. Miana inhibitorów czynnika VIII oznaczano za pomocą testu Bethesda.19 Poziomy minimalnego czynnika VIII nie były stosowane w celu zmiany dawkowania.
Ocena kliniczna stawów
Badanie kliniczne stawów, z oceną obrzęku, siły, zakresu ruchu, bólu i chodu, przeprowadzono co pół roku, zgodnie z wcześniejszym opisem, i nagrano wideo, aby dokonać centralnego przeglądu przy wejściu do badania, jego środku i zakończeniu. 20, 21
Błąd protokołu przed ukończeniem badania
Protokół pozwolił na wcześniejsze zakończenie uczestnictwa, jeżeli przypisane leczenie zostało uznane za niewystarczające dla dziecka, o czym świadczy rozwój inhibitorów czynnika VIII, krwotok zagrażający życiu lub uszkodzenie kości lub chrząstki w obrazowaniu stawów. Jeśli miano hamujące przekroczyło 25 BU w dwóch powtórzeniach badania próbki lub jeśli przekroczyło 10 BU przez ponad 3 miesiące, dziecko zostało wycofane z badania. Progi te zostały wybrane w celu uniknięcia wycofania dziecka z przejściowym inhibitorem czynnika VIII (Lusher JM: komunikacja osobista) .22
Krwawienia zagrażające życiu były leczone zgodnie z lokalnymi standardami
[przypisy: panaceum pszczyna, akamedik warszawa, komórki limfoidalne ]