Profilaktyka a leczenie epizodyczne zapobiegające chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią czesc 4

Po rozwiązaniu pierwszego takiego zdarzenia przywrócono przypisane leczenie. W przypadku nawrotu dziecko zostało usunięte z badania, ale dane zostały zachowane w celu włączenia do analizy zamiaru leczenia. Uczestnicy z klinicznie podejrzaną wczesną niewydolnością stawu kwalifikowali się do wczesnej wspólnej oceny. Stawkę (lub stawy) badano za pomocą MRI, radiografii lub obu, jeśli dziecko miało 8 krwotoków w stawie indeksowym w ciągu 12 kolejnych miesięcy lub 20 krwotoków w stawie indeksowym od momentu włączenia do badania lub jeśli uzyskał najwyższy wynik na jednej pozycji wspólnego badania fizykalnego odnotowano co najmniej 2 tygodnie po hemarthrosis. Jeśli ocena obrazowania wykazała uszkodzenie kości lub chrząstki, dziecko zostało usunięte z badania.
Analiza statystyczna
Zastosowaliśmy dokładny test Fishera, aby porównać dwie grupy w odniesieniu do pierwotnego wyniku – odsetka dzieci, u których utrzymano prawidłową strukturę stawu, określoną przez MRI lub radiografię. Względne ryzyko uszkodzenia stawów i 95% przedziałów ufności zostało obliczone dla grupy epizodyczno-terapeutycznej w porównaniu z grupą profilaktyczną. Różnice w wynikach wtórnych oceniono, odpowiednio, testem t lub testem U Manna-Whitneya. Współczynnik korelacji Spearmana obliczono dla danych, które nie były normalnie dystrybuowane. Dwustronne wartości P mniejsze niż 0,05 uważano za wskazujące na istotność statystyczną.
Dwie tymczasowe analizy zostały zaplanowane i przeprowadzone przez niezależną radę monitorującą dane i bezpieczeństwo po przeprowadzeniu oceny wyników przez jedną trzecią i dwie trzecie uczestników. Dane wykorzystywane do analiz pośrednich obejmowały MRI i wyniki badań radiologicznych, liczbę krwotoków stawowych, występowanie krwotoków zagrażających życiu oraz całkowitą liczbę krwotoków i hospitalizacji. Wszyscy uczestnicy losowo przydzieleni do grupy leczonej zostali włączeni do analizy pierwotnego wyniku leczenia. Dane wykorzystane do tej analizy obejmowały tymczasowe wspólne badania obrazowe u dzieci, które zostały wycofane z badania z powodu wczesnego uszkodzenia stawów i badań obrazowania stawów przeprowadzonych u pozostałych dzieci w wieku 6 lat. W przypadku analiz wtórnych uwzględniono dane do czasu wycofania się z badania, utraty odpowiedzi, niepowodzenia wczesnego protokołu lub ukończenia badania w wieku 6 lat.
Część zebranych danych obliczono, dzieląc liczbę otrzymanych formularzy danych przez liczbę oczekiwanych formularzy. Zgodność określono przez obliczenie proporcji zalecanych wlewów, które zostały faktycznie podane.
Wyniki
Rysunek 1. Rysunek 1. Randomizacja i obserwacja uczestników badania. Chociaż tylko 27 chłopców w grupie profilaktycznej i 22 chłopców w grupie z epizodyczną terapią pozostawali w protokole do wieku 6 lat, podstawowe dane dotyczące wyników były dostępne dla chłopców, którzy zostali usunięci z protokołu przed ukończeniem 6 lat.
Tabela 1. Tabela 1. Podstawowa charakterystyka demograficzna i kliniczna wszystkich uczestników z randomizacją. Sześćdziesiąt pięć dzieci zostało włączonych do badania w okresie od sierpnia 1996 r. Do marca 2000 r .; 32 dzieci losowo przydzielono do profilaktyki, a 33 – do zwiększonego leczenia epizodycznego (ryc. 1)
[patrz też: zmiana hypoechogeniczna, niedosłuch centralny, akamedik warszawa ]