Regeneracyjne rozporządzenie w sprawie medycyny regeneracyjnej

Administracja ds. Żywności i Leków (FDA) ostatnio poczyniła długo oczekiwane postępy w zakresie ochrony pacjentów przed interwencjami z udziałem ludzkich komórek i tkanek (HCT / P) o nieznanym bezpieczeństwie i skuteczności. Wyjaśniając swoje stanowisko w sprawie postępowania i wykorzystania terapeutycznego komórek, agencja wysłała jasny sygnał, że zamierza regulować szeroki zakres wysoce manipulowanych materiałów komórkowych jako leków biologicznych. Jest to mile widziany rozwój, a uzupełniające działania podejmowane na szczeblu państwowym i przez towarzystwa zawodowe dodatkowo promowałyby interesy pacjentów.
W ostatnich latach powstały setki klinik, w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie, że rynek nie udowodnił komórek macierzystych, które leczy nadzwyczajny i nieprawdopodobny zakres schorzeń.1 Istnieją liczne udokumentowane doniesienia o wypadkach do ślepoty, paraliżu, a nawet śmierci, a niezliczona liczba pacjentów została narażona na ryzykowne i niesprawdzone procedury dzięki marketingowi online bezpośrednio do konsumenta. Wzywa się do zapewnienia większej ochrony pacjentów przez lata, 2 ale FDA podjęła niewiele publicznych wysiłków na rzecz likwidacji klinik.
Pomimo afirmacji autorytetu FDA przez sąd federalny, 3 marketerów zajmujących się komórkami macierzystymi upierało się, że wykorzystanie komórek własnych pacjenta do przeszczepu jest prostym przykładem praktyki medycznej, a nie tworzenia HCT / P regulowanej przez FDA. Argument został wzmocniony, przynajmniej pobieżnie, poprzez uciekanie się do zbyt szerokiej interpretacji przepisu regulacyjnego, który pozwala, aby komórki, które są zbierane i dostarczane w tej samej procedurze chirurgicznej, były zwolnione z regulacji HCT / Ps jako leków biologicznych.
Dwa sfinalizowane dokumenty zawierają teraz bardziej rygorystyczne ramy polityki, poprzez dopracowanie szczegółów organu regulacyjnego podtrzymywanych przez sąd federalny4. FDA wyraźnie określa teraz wyjątek ten sam zabieg chirurgiczny jako rozszerzający się tylko na płukanie, oczyszczanie, wymiarowanie, i kształtowanie biomateriałów komórkowych lub tkankowych. Wyjaśnia również czynniki wyzwalające regulację HCT / Ps jako leków: manipulacja, która jest bardziej niż minimalna, która teraz wyraźnie odnosi się do procesów, które zmieniają funkcje strukturalne komórek lub właściwości biologiczne, oraz niehomologicznym stosowaniem, które są zdefiniowane jako aplikacje zamierzone funkcje różne od tych zwykle wykazywanych przez te same komórki in vivo. Reklamy dotyczące nieuregulowanej terapii komórkami macierzystymi często wymieniają liczne niespokrewnione warunki, które można poddać leczeniu, ale nowo sfinalizowane wskazówki sugerują, że takie interwencje będą najprawdopodobniej postrzegane jako obejmujące niehomologiczne zastosowanie i podlegają regulacjom dotyczącym wysokiego ryzyka HCT / Ps; Obejmują one wymóg składania przez sponsorów wniosku o wydanie licencji biologicznej, żądania zgody od agencji przed przejściem do badań klinicznych nadzorowanych przez FDA oraz uzyskania zgody agencji przed wprowadzeniem do obrotu.
Te bardziej jasno zdefiniowane parametry podważają każdą sugestię, że na przykład zbierają autologiczną tkankę tłuszczową, ekstrahują komórki macierzyste przez trawienie enzymatyczne, a następnie wirują i wstrzykują je do tkanek nieżelaznych (takich jak staw, serce, siatkówka lub mózg ) w jakiś sposób wykracza poza zakres obowiązków FDA. Podobnie wytyczne wyjaśniają, że chociaż minimalnie zmanipulowany szpik kostny do użytku homologicznego nie jest uważany za HCT / P wysokiego ryzyka, gdy nie jest połączony z innym składnikiem (z wyjątkiem wody, krystaloidów lub sterylizujących, konserwujących lub magazynujących), wszystkie inne zastosowania komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego. Są to mile widziane udoskonalenia, ponieważ właśnie takie procedury trwają już bez dowodu bezpieczeństwa i skuteczności. Zapowiadana polityka jest również bardziej zgodna z praktyką i wytycznymi regulacyjnymi wydanymi przez Międzynarodowe Towarzystwo Badań Komórek Macierzystych w 2016 r.
Ku rozczarowaniu niektórych obserwatorów, FDA ogłosiło również, że zastosuje etapowe podejście do egzekwowania prawa, skupiając się najpierw na klinikach sprzedających najgroźniejsze zabiegi, na co wskazują takie czynniki, jak nieautologiczne i niehomologiczne zastosowanie, bardziej ryzykowne drogi i miejsca podawania, oraz nasilenie leczonych stanów. FDA przyznała, że ​​nie ma możliwości natychmiastowego oczyszczenia całej branży, więc wszelkie autologiczne działania marketingowe uznane za mniej ryzykowne będą miały 3-letni okres karencji na dostosowanie się. Ale biorąc pod uwagę deregulacyjne stanowisko innych agencji w obecnej administracji, ogólnie ten ruch jest mile widzianym początkiem. Zachęcające jest to, że FDA podjęła już działania przeciwko kilku klinikom, które zbadała, ostatnio wydając list ostrzegawczy do firm zajmujących się marketingiem tkanki tłuszczowej w New Jersey w celu leczenia poważnych chorób neurodegeneracyjnych, uzasadniając to tym, że więcej niż minimalna manipulacja i niehomologiczna użyteczność. Nie można jednak zapomnieć o celu wyeliminowania wszystkich niezgodnych interwencji.
Eksplozja marketingu komórek macierzystych w Stanach Zjednoczonych
[podobne: belimumab, dzianina dresówka, cykliczna neutropenia ]
[patrz też: integracja sensoryczna test, cykliczna neutropenia, proteza na zasuwach ]