Regeneracyjne rozporządzenie w sprawie medycyny regeneracyjnej

Administracja ds. Żywności i Leków (FDA) ostatnio poczyniła długo oczekiwane postępy w zakresie ochrony pacjentów przed interwencjami z udziałem ludzkich komórek i tkanek (HCT / P) o nieznanym bezpieczeństwie i skuteczności. Wyjaśniając swoje stanowisko w sprawie postępowania i wykorzystania terapeutycznego komórek, agencja wysłała jasny sygnał, że zamierza regulować szeroki zakres wysoce manipulowanych materiałów komórkowych jako leków biologicznych. Jest to mile widziany rozwój, a uzupełniające działania podejmowane na szczeblu państwowym i przez towarzystwa zawodowe dodatkowo promowałyby interesy pacjentów.
W ostatnich latach powstały setki klinik, w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie, że rynek nie udowodnił komórek macierzystych, które leczy nadzwyczajny i nieprawdopodobny zakres schorzeń.1 Istnieją liczne udokumentowane doniesienia o wypadkach do ślepoty, paraliżu, a nawet śmierci, a niezliczona liczba pacjentów została narażona na ryzykowne i niesprawdzone procedury dzięki marketingowi online bezpośrednio do konsumenta. Wzywa się do zapewnienia większej ochrony pacjentów przez lata, 2 ale FDA podjęła niewiele publicznych wysiłków na rzecz likwidacji klinik.
Pomimo afirmacji autorytetu FDA przez sąd federalny, 3 marketerów zajmujących się komórkami macierzystymi upierało się, że wykorzystanie komórek własnych pacjenta do przeszczepu jest prostym przykładem praktyki medycznej, a nie tworzenia HCT / P regulowanej przez FDA. Argument został wzmocniony, przynajmniej pobieżnie, poprzez uciekanie się do zbyt szerokiej interpretacji przepisu regulacyjnego, który pozwala, aby komórki, które są zbierane i dostarczane w tej samej procedurze chirurgicznej, były zwolnione z regulacji HCT / Ps jako leków biologicznych.
Dwa sfinalizowane dokumenty zawierają teraz bardziej rygorystyczne ramy polityki, poprzez dopracowanie szczegółów organu regulacyjnego podtrzymywanych przez sąd federalny4. FDA wyraźnie określa teraz wyjątek ten sam zabieg chirurgiczny jako rozszerzający się tylko na płukanie, oczyszczanie, wymiarowanie, i kształtowanie biomateriałów komórkowych lub tkankowych. Wyjaśnia również czynniki wyzwalające regulację HCT / Ps jako leków: manipulacja, która jest bardziej niż minimalna, która teraz wyraźnie odnosi się do procesów, które zmieniają funkcje strukturalne komórek lub właściwości biologiczne, oraz niehomologicznym stosowaniem, które są zdefiniowane jako aplikacje zamierzone funkcje różne od tych zwykle wykazywanych przez te same komórki in vivo. Reklamy dotyczące nieuregulowanej terapii komórkami macierzystymi często wymieniają liczne niespokrewnione warunki, które można poddać leczeniu, ale nowo sfinalizowane wskazówki sugerują, że takie interwencje będą najprawdopodobniej postrzegane jako obejmujące niehomologiczne zastosowanie i podlegają regulacjom dotyczącym wysokiego ryzyka HCT / Ps; Obejmują one wymóg składania przez sponsorów wniosku o wydanie licencji biologicznej, żądania zgody od agencji przed przejściem do badań klinicznych nadzorowanych przez FDA oraz uzyskania zgody agencji przed wprowadzeniem do obrotu.
Te bardziej jasno zdefiniowane parametry podważają każdą sugestię, że na przykład zbierają autologiczną tkankę tłuszczową, ekstrahują komórki macierzyste przez trawienie enzymatyczne, a następnie wirują i wstrzykują je do tkanek nieżelaznych (takich jak staw, serce, siatkówka lub mózg ) w jakiś sposób wykracza poza zakres obowiązków FDA. Podobnie wytyczne wyjaśniają, że chociaż minimalnie zmanipulowany szpik kostny do użytku homologicznego nie jest uważany za HCT / P wysokiego ryzyka, gdy nie jest połączony z innym składnikiem (z wyjątkiem wody, krystaloidów lub sterylizujących, konserwujących lub magazynujących), wszystkie inne zastosowania komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego. Są to mile widziane udoskonalenia, ponieważ właśnie takie procedury trwają już bez dowodu bezpieczeństwa i skuteczności. Zapowiadana polityka jest również bardziej zgodna z praktyką i wytycznymi regulacyjnymi wydanymi przez Międzynarodowe Towarzystwo Badań Komórek Macierzystych w 2016 r.
Ku rozczarowaniu niektórych obserwatorów, FDA ogłosiło również, że zastosuje etapowe podejście do egzekwowania prawa, skupiając się najpierw na klinikach sprzedających najgroźniejsze zabiegi, na co wskazują takie czynniki, jak nieautologiczne i niehomologiczne zastosowanie, bardziej ryzykowne drogi i miejsca podawania, oraz nasilenie leczonych stanów. FDA przyznała, że ​​nie ma możliwości natychmiastowego oczyszczenia całej branży, więc wszelkie autologiczne działania marketingowe uznane za mniej ryzykowne będą miały 3-letni okres karencji na dostosowanie się. Ale biorąc pod uwagę deregulacyjne stanowisko innych agencji w obecnej administracji, ogólnie ten ruch jest mile widzianym początkiem. Zachęcające jest to, że FDA podjęła już działania przeciwko kilku klinikom, które zbadała, ostatnio wydając list ostrzegawczy do firm zajmujących się marketingiem tkanki tłuszczowej w New Jersey w celu leczenia poważnych chorób neurodegeneracyjnych, uzasadniając to tym, że więcej niż minimalna manipulacja i niehomologiczna użyteczność. Nie można jednak zapomnieć o celu wyeliminowania wszystkich niezgodnych interwencji.
Eksplozja marketingu komórek macierzystych w Stanach Zjednoczonych
[podobne: belimumab, dzianina dresówka, specjalistyka opole ]
[patrz też: edyta mandryk, specjalistyka opole, stolec ołówkowaty ]

Redefinicja nadciśnienia tętniczego – ocena nowych wytycznych dotyczących ciśnienia krwi

Podobnie jak w przypadku fizycznych wytycznych mających na celu zapewnienie, że wędrowcy pozostaną na najbezpieczniejszej ścieżce w trudnym terenie, specjalistyczne wytyczne medyczne mają na celu skierowanie klinicystów do najlepszych praktyk. Nowe wytyczne dotyczące zapobiegania, wykrywania, oceny i zarządzania wysokim ciśnieniem krwi u dorosłych wydawane przez American College of Cardiology (ACC) i American Heart Association (AHA) 1 próbują wykonać to zadanie, rozszerzając siódmy raport Wspólny komitet krajowy (JNC7) i sprawozdanie panelu ekspertów zawierające zaktualizowane dane z badań klinicznych oraz podkreślające wcześniej niedowilansowane sekcje sprawozdań z 2003 i 2013 r.2
Od 2013 r. W dwóch badaniach porównano podejście do opieki obejmujące samo mierzone ciśnienie krwi (SMBP) ze zwykłą opieką. Grupa zadaniowa ACC / AHA ds. Wytycznych w zakresie praktyk uznała potrzebę przeprowadzenia niezależnej oceny przez komitet SMBP w celu poinformowania o zaleceniach dotyczących jej potencjalnego zastosowania w ocenie i leczeniu nadciśnienia tętniczego.1 Komitet przeprowadził metaanalizę, aby ocenić, czy SMBP bez innych ulepszeń jest lepszy do mierzonego przez biuro ciśnienia krwi, zarówno w celu uzyskania kontroli ciśnienia krwi, jak i zapobiegania niekorzystnym wynikom klinicznym.1
Nowa wytyczna szybko wygenerowała intensywną dyskusję i kontrowersje. Chociaż porusza różne tematy, koncentruje się szczególnie na prawidłowym pomiarze ciśnienia krwi i zachęca do domowego monitorowania ciśnienia krwi oraz początkowych leków skojarzonych w celu obniżenia ciśnienia krwi. Wyraźnie widać, że niepowodzenie w odpowiednim ułożeniu pacjentów i ich ramion, wykorzystanie odpowiedniego rozmiaru mankietu, lub umożliwienie odpoczynku, zanim wykonanie trzech odczytów ciśnienia krwi może spowodować fałszywie podwyższone odczyty. Ponadto kluczowe znaczenie ma odpowiednie pouczenie pacjentów o mierzeniu ciśnienia krwi w domu, podobnie jak coroczne zatwierdzanie ich maszyn. Użycie silnych leków w postaci pojedynczej pigułki u pacjentów z ciśnieniem krwi 20 mm Hg powyżej skurczowego celu lub 10 mm Hg powyżej celu rozkurczowego jest silnie wspomagane. Blokery renina-angiotensyna z diuretykami lub antagonistami wapnia są preferowanymi kombinacjami początkowymi.1
W przeciwieństwie do poprzednich wytycznych, wytyczne z 2017 roku podkreślają zindywidualizowaną ocenę ryzyka sercowo-naczyniowego i agresywne zarządzanie ciśnieniem krwi na poziomie 140/90 mm Hg lub wyższym u pacjentów z 10-letnim ryzykiem wystąpienia zdarzeń sercowo-naczyniowych powyżej 10%. Pacjenci z ciśnieniem krwi od 130 do 139/80 do 89 mm Hg nadal otrzymywaliby leczenie niefarmakologiczne, chyba że mieliby 10-letnie ryzyko powyżej 10%; w takim przypadku zalecany jest pojedynczy lek przeciwnadciśnieniowy, w połączeniu ze zmianami stylu życia.

Dorośli z nadciśnieniem tętniczym, zgodnie z wytycznymi JNC7 i ACC / AHA oraz wpływem terapii farmakologicznej.
Obszar największej kontrowersji dotyczy nowych kategorii ciśnienia krwi, zwłaszcza obniżonego progu dla nadciśnienia tętniczego, co znacznie zwiększyłoby liczbę Amerykanów z tą diagnozą (patrz wykres) .3 Wytyczna określa normalne ciśnienie krwi poniżej 120/80 mm Hg i podwyższone ciśnienie krwi jako 120 do 129 mm Hg skurczowe z rozkurczowym ciśnieniem poniżej 80 mm Hg. Nadciśnienie w stadium 1 definiuje się jako skurczowe o wartości 130 do 139 mm Hg lub o 80 do 89 mm Hg o rozkurczu i nadciśnienie w stopniu 2 jako 140/90 mm Hg lub wyższe (dawna definicja nadciśnienia). To, co obecnie nazywa się nadciśnieniem w stopniu 1, było wcześniej określane jako przednadciśnieniowe – termin oznaczający ostrzeganie pacjentów i zachęcanie lekarzy do zapewnienia edukacji w zakresie stylu życia, aby pomóc w opóźnianiu rozwoju nadciśnienia. Pierwotnym zamierzeniem tego terminu było zmniejszenie inercji terapeutycznej, ale paradoksalnie mniej opieki nad nią.
Przekształcając osoby, które wcześniej uznawano za mające nadciśnienie tętnicze jako nadciśnienie, wytyczna tworzy nowy poziom choroby dotykający ludzi uznanych uprzednio za zdrowych. Zgodnie z tą definicją około 46% dorosłych w USA cierpi na nadciśnienie tętnicze w porównaniu z około 32% według poprzedniej definicji. Oczekuje się, że poleganie na nowej definicji nadciśnienia pierwszego stopnia, w połączeniu z redukcją ryzyka sercowo-naczyniowego, ocenianą za pomocą kalkulatora ryzyka choroby sercowo-naczyniowej, spowoduje wcześniejszą interwencję i ostatecznie niższe wskaźniki zdarzeń sercowo-naczyniowych. Należy jednak pamiętać, że modyfikacja stylu życia jest nadal początkowym leczeniem zalecanym dla osób z nadciśnieniem w stopniu 1 i 10-letnim ryzykiem sercowo-naczyniowym poniżej 10% .1
Chociaż istnieją pozytywne aspekty kierowania do osób o podwyższonym ryzyku z niższym ciśnieniem krwi w celu modyfikacji czynników ryzyka, istnieje obawa, że ​​nowe oznaczenie choroby może stać się mandatem do leczenia farmakologicznego bez uwzględnienia poziomu ryzyka pacjenta. Podkreślając modyfikację stylu życia dla osób o niższym ryzyku, wytyczne zalecają dzienne spożycie sodu poniżej 1500 mg – cel, który jest trudny do osiągnięcia dla wielu osób i który wywodzi się z krótkoterminowych badań, w których kontrolowano dietę, ale minimalne wyniki Zebrane. Chociaż reducispożycie sodu jest pożądane dla osób z nadciśnieniem tętniczym, dane wspierające dzienne spożycie od 2300 do 2400 mg są bardzo mocne, a dalsza redukcja ma minimalny dodatkowy wpływ na ciśnienie krwi. Inną kwestią jest 10% 10-letnie oznaczenie ryzyka, które nie jest w oparciu o randomizowane, kontrolowane badania; ponadto, cel dotyczący ciśnienia krwi wynoszący mniej niż 130/80 mm Hg jest wyższy niż w badaniu Systolic Blood Pressure Intervention Trial (SPRINT). SPRINT było badaniem obniżania ciśnienia krwi w prewencji pierwotnej u pacjentów wysokiego ryzyka, którzy zostali losowo przypisani do docelowego skurczowego ciśnienia krwi o wartości mniejszej niż 120 mm Hg lub mniejszej niż 140 mm Hg. Pacjentów wysokiego ryzyka zdefiniowano jako mających 10-letnie ryzyko wystąpienia zdarzeń sercowo-naczyniowych na poziomie 15% lub więcej, na co wskazuje ocena ryzyka Framingham. Bardziej oparte na dowodach podejście do opracowywania wytycznych polegałoby na wykorzystaniu poziomów ryzyka określonych w badaniach klinicznych. W przeciwieństwie do tego, biorąc pod uwagę, że skurczowe ciśnienie krwi jest w praktyce o 10 do 15 mm Hg wyższe niż w SPRINT, rozsądnie było wybrać 130/80 mm Hg zamiast 120/80 mm Hg jako cel. Autorzy wytycznych zauważają, że obliczenia bezwzględne ryzyko jako przewodnik po przepisywaniu terapii farmakologicznej przyniosło mieszane wyniki. Dzięki uniwersalnemu zalecanemu ciśnieniu krwi można uprościć podejmowanie decyzji dotyczących terapii. Chociaż doceniamy tę koncepcję, problem z jednym ciśnieniem krwi jest problematyczny. Chociaż nowa wytyczna obniża cel dotyczący ciśnienia krwi u osób po 65 roku życia, sugeruje, że 30-latkowie i 80-latkowie powinien mieć ten sam cel. Osiągnięcie tego celu jest niemożliwe dla wielu osób, zwłaszcza tych o słabej podatności naczyniowej (to jest ciśnieniach pulsu powyżej 80 do 90 mm Hg), którzy zwykle mają zawroty głowy i słabe wytykanie, ponieważ ich skurczowe ciśnienie krwi zbliża się do 140 mm Hg. Ponadto nowe wytyczne nie uwzględniają izolowanego nadciśnienia skurczowego, które jest poważnym problemem u wielu osób po 70. roku życia. Skupia się jedynie na wartości ciśnienia skurczowego krwi poniżej 130 mm Hg, ignorując ciśnienie rozkurczowe i jego kontrolę. Rozsądnie jest pominąć wskazówki dotyczące obniżenia rozkurczowego ciśnienia krwi, szczególnie u osób chorych na cukrzycę, i po prostu zalecić stosowanie oceny klinicznej. Jednak dane z wielu badań, zarówno u pacjentów z cukrzycą, jak iu pacjentów z udokumentowaną chorobą wieńcową, łączą ciśnienie krwi rozkurczowej poniżej 60 mm Hg z podwyższonym ryzykiem choroby niedokrwiennej serca i postępującej choroby nerek.4 Podstawową zmianą zaleceń dotyczących leczenia farmakologicznego jest eliminacja beta -blokery z leczenia pierwszego rzutu u pacjentów z pierwotnym nadciśnieniem tętniczym i bez współistniejących stanów, które wymagają leczenia beta-adrenolitycznego. Chociaż próby nadciśnienia tętniczego z zastosowaniem beta-blokerów nie wykazały korzyści w postaci śmiertelności, wybrany środek, atenolol, wymaga podawania dwa razy dziennie, a próby te były stosowane tylko raz dziennie. Niektórzy (na ogół młodsi) pacjenci są bardziej hiperadrenergiczni niż inni, co objawia się wysoką częstością akcji serca i mogą mieć doskonałą odpowiedź ciśnienia krwi z odpowiednio stosowanymi beta-blokerami. Zindywidualizowane podejście do nadciśnienia może pomóc w określeniu najlepszego wyboru dla pierwszego rzutu terapia. Na przykład pacjenci z rozszerzeniem objętości mogą być najlepiej leczeni początkowo długodziałającym diuretykiem tiazydowym; pacjentów otyłych, z zespołem metabolicznym lub cukrzycą, z blokerem reniny-angiotensyny lub antagonistą wapnia; i tych, którzy są hiperadrenergiczni, z antagonistą wapnia ograniczającym rytm serca, takim jak diltiazem lub beta-bloker. Chociaż szczegółowe omówienie zindywidualizowanej terapii może wykraczać poza ogólne wytyczne, możliwe jest uwzględnienie ogólnych profili pacjentów w zalecaniu skuteczniejszych sposobów obniżania ciśnienia krwi.
[patrz też: dekstrometorfan, chloramfenikol, buprenorfina ]
[podobne: kumibex, bogusław leśnodorski twitter, medicenter łowicz ]

Potężne pomysły na globalny dostęp do leków

Jedną z niewielu kwestii łączących głosujących w USA w wyborach w 2016 r. było oburzenie z powodu wysokich cen leków. Począwszy od czterokrotnego wzrostu cen EpiPen do leczenia zapalenia wątroby typu C na kwotę 1000 USD na tabletkę, od sześciocyfrowej ceny leków na raka po 55-krotny wzrost cen na 62-letnim leku toksoplazmozowym, skandale wciąż nadchodzą. W Europie, gdzie zaangażowanie rządu w negocjacje cenowe oznacza, że ​​nowe leki, diagnostyka i szczepionki (leki) mogą kosztować mniej niż połowę swoich cen w Stanach Zjednoczonych, istnieje jednak poważne obawy, że roczny wzrost cen złamie budżety systemu opieki zdrowotnej. Światowe wydatki na narkotyki wzrosły o około 9% w 2014 i 2015 r., Wyprzedzając zarówno ogólne wydatki na ochronę zdrowia, jak i wzrost gospodarczy
Ale to, co ostatnio było główną wiadomością w krajach o wysokim dochodzie, od dawna stanowiło problem wszędzie. Niezależnie od tego, czy kraje o niskich i średnich dochodach (LMIC) walczą o traktowanie milionów ludzi żyjących z HIV, czy też uodparniają dzieci uchodźców na zapalenie płuc, zbyt wysokie ceny oznaczają, że wiele osób po prostu rezygnuje z leczenia. Tymczasem, pomimo miliardów zainwestowanych w badania i rozwój farmaceutycznych pieniędzy publicznych i prywatnych, pilne zapotrzebowanie na nowe antybiotyki i narzędzia dla innych priorytetów zdrowia publicznego pozostaje niezaspokojone. Nieporównywalne leki i niewystarczająca innowacja stały się kwestiami globalnymi. Podobnie jak zmiany klimatyczne, wymagają nowej polityki publicznej i współpracy międzynarodowej.
Odpowiadając na obawy zgłaszane przez pacjentów i obrońców zdrowia na całym świecie, w 2015 r. Sekretarz Generalny ONZ Ban Ki-Moon powołał panel wysokiego szczebla ds. Dostępu do leków kierowany przez dwóch byłych szefów państw, Ruth Dreifuss ze Szwajcarii i Festus Mogae z Botswana wraz z 13 międzynarodowymi ekspertami o szerokich perspektywach. Nawet zanim raport został opublikowany we wrześniu 2016 r. (Www.unsgaccessmeds.org/final-report), wzbudził on niezwykłą uwagę – zarówno pozytywną, jak i negatywną – od rządów, przemysłu farmaceutycznego i społeczeństwa obywatelskiego. Niektóre reakcje, uosabiane przez oświadczenie Izby Handlowej USA potępiając […] raport o atakach na patenty 2 odzwierciedlały dziesięcioleciową debatę nad odpowiednimi relacjami między monopolami własności intelektualnej a cenami leków. Jednak sprawozdanie zasadniczo nie wykracza poza dotychczasowe międzynarodowe porozumienia w sprawie patentów. Przeciwnie, prawdziwym źródłem konsternacji może być to, że zmienia ono wyzwanie związane z dostępem do leków nie tylko jako obejmujące ceny w LMIC, ale także jako wymagające systemowych zmian w obowiązującym modelu działalności badawczo-rozwojowej ze względu na wszystkie kraje. Następnie panel przedstawia kilka potężnych pomysłów dotyczących takich zmian.
Jednym z tych pomysłów jest przejrzystość. Rzetelne, dokładne informacje publiczne nie są ogólnie dostępne w zakresie bezpieczeństwa, skuteczności, cen, statusu patentowego, źródeł inwestycji i kosztów opracowania leków ratujących życie. Biorąc pod uwagę jego głębokie implikacje dla interesu publicznego, system rozwoju narkotyków jest owiany nieproporcjonalnym stopniem tajności. Panel zalecił rządom ujawnienie informacji na temat różnych aspektów rozwoju farmaceutycznego, w tym kosztów prac badawczo-rozwojowych. W zależności od źródła informacji i zastosowanych metod szacunki kosztów opracowania nowego leku różnią się co najmniej o 40 lub więcej – od 92 mln USD do 4,2 mld USD. 3 Przejrzystość może wprowadzić pewną miarę rozumowania i dowodów w gorących debatach cenowych , które zbyt często przeradzają się w hiperboliczne twierdzenia, że ​​jakakolwiek ingerencja w wolnorynkowe ustalanie cen zniszczyłaby innowacje. Bardziej szczegółowe zrozumienie badań i rozwoju może również rzucić światło na efektywność zaangażowanych procesów i zainicjować debatę na temat tego, w jaki sposób społeczeństwo powinno odpowiednio rekompensować inwestycje, wyniki i ryzyko oraz skalibrować korzyści finansowe do stopnia oferowanego postępu terapeutycznego.
Przejrzystość jest również kluczem do innego potężnego pomysłu popartego przez panel: zapewnienia publicznego zwrotu z inwestycji publicznych w rozwój medycyny. Rozwój narkotyków jest przedsiębiorstwem publiczno-prywatnym, a społeczeństwo inwestuje w badania podstawowe i wczesne odkrycia poprzez finansowanie przez podatników akademickich i publicznych laboratoriów, a następnie kupuje leki, które prywatne firmy rozwijają poprzez polisy ubezpieczeniowe lub wydatki z kieszeni. W obszarach, w których rynek nie oferuje odpowiednich zachęt do innowacji – takich jak zaniedbane choroby, pojawiające się choroby zakaźne lub oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe – publiczne finansowanie i ustalanie priorytetów odgrywają jeszcze większą rolę, subsydiując wszystkie etapy rozwoju produktu. Na przykład, Biomedical Advanced Research and Development Authority rządu USA sfinansował prywatne firmy, aby opracować leki do wykorzystania w potencjalnych wybuchach epidemii i uzyskał zgodę od Agencji ds. Żywności i Leków na 24 produkty od czasu jej założenia w 2006 roku. Przejrzystość w zakresie publicznego wkładu w badania leżące u podstaw leku może stanowić podstawę dla tempe. Zadzwonić z nadmiernych cen, albo z góry przez warunki nałożone na finansowanie publiczne lub po opracowaniu przez przepisy rządowe. Raport wzywa również do testowania i wdrażania nowych modeli biznesowych badań i rozwoju, które stworzyłyby przystępność do procesu rozwoju produktu poprzez delinking finansowania badań od ceny produktów końcowych. Niektóre z takich modeli zostały już sprawdzone w działaniach na rzecz rozwoju leków non-profit. Na przykład dzięki 290 milionom dolarów ze środków publicznych i wkładu filantropijnego, Inicjatywa Narkotyków dla Zaniedbanych Chorób (DNDi) umieściła 26 kandydatów na produkty rozwojowe i wprowadziła je na rynek w ciągu 10 lat; ponieważ koszty badań zostały już pokryte, produkty DNDi mogą być sprzedawane za około kosztów produkcji4. Chociaż istnieją znaczne różnice między rozwojem leków dla zaniedbanych chorób i innych obszarów terapeutycznych, ten przykład oferuje dowód zasad dotyczących lepszego sposobu zarządzania oraz prywatne inwestycje mające na celu ukierunkowanie badań i rozwoju w interesie publicznym. Ostatecznie panel wezwał rządy i firmy do przestrzegania ustanowionych umów w celu ochrony dostępu do leków w ramach zasad handlu międzynarodowego. Na przykład rządy są uprawnione do decydowania, kiedy prywatne prawo patentowe może zostać odłożone na bok w interesie zdrowia publicznego – prawa, które zostało potwierdzone w każdej odpowiedniej politycznej deklaracji ONZ od 2001 r. Chociaż przemysł farmaceutyczny skrytykował to sprawozdanie jako atak na patenty, panel zalecał jedynie egzekwowanie wcześniejszych umów; nie zalecała dodatkowej elastyczności w zakresie patentu poza tym, co uzgodniono na 15 lat. Rzeczywiście, niektórzy członkowie panelu i organizacje społeczeństwa obywatelskiego wyrazili rozczarowanie, że nie wezwano do bardziej dramatycznych zmian w traktatach dotyczących własności intelektualnej. Wśród autorów raportu jest dyrektor generalny GlaxoSmithKline (GSK), Andrew Witty, który od czasu do czasu cierń w jego branży, zajmując pozycje przed zakrętem. Na przykład, nazwał wartą 1 miliard dolarów metkę cenową badań i rozwoju, mitem odzwierciedlającym nieefektywność, a nie wymagane koszty; rozwinął politykę GSK dotyczącą licencjonowania ogólnych wersji opatentowanych leków w niektórych LMIC poza HIV, w tym raka; oraz poparł nowe modele badań i rozwoju w celu zwalczania oporności na antybiotyki i patogenów o potencjale pandemicznym. Jego rówieśnicy mogą chcieć ponownie przeanalizować niektóre modele biznesowe zaawansowane w raporcie, które mogą nadal nagradzać innowacje, zaspokajając rosnące zapotrzebowanie społeczeństwa na przystępność cenową i innowacje oparte na potrzebach. Biorąc pod uwagę naładowaną politykę debat na temat dostępu do leków, wierzę, że Sekretarz Generalny Ban odważnie zwołał ten panel – choć los raportu w systemie ONZ jest niepewny, biorąc pod uwagę, że w 2017 r. nowy sekretarz generalny, nowy prezydent USA i nowy dyrektor Światowej Organizacji Zdrowia. Jednak największy panel wpływ ten można osiągnąć nie poprzez rozmowy międzyrządowe, ale poprzez stymulowanie debaty publicznej nad sposobami zreformowania systemu badań i rozwoju, aby lepiej służyć globalnemu interesowi publicznemu. Niderlandzcy ministrowie handlu i zdrowia niedawno powtórzyli trzy panele, w których wezwano do przejrzystości kosztów badań farmaceutycznych i rozwoju, odpowiedniego publicznego zwrotu z inwestycji publicznych i testowania nowych modeli biznesowych. 5 Niniejsze sprawozdanie pojawia się w czasie, gdy publiczny apetyt na zmiany rosną, reputacja przemysłu farmaceutycznego znajduje się w stanie drastycznym, a zapotrzebowanie na bardziej sprawiedliwy globalny system handlu buduje się. Proponuje idee, które zasługują na sprawiedliwe wysłuchanie w krajach, które walczą o dostęp do leków dla swoich ludzi oraz w salach posiedzeń firm, które mają wizję wypróbowania nowych sposobów dostarczania innowacji. Biznes jak zwykle nie jest już opcją.
[więcej w: Rekrutacja it, rekrutacja specjalistów it, doradztwo personalne it, diklofenak, hurtownia portfeli ]
[hasła pokrewne: suchy zębodół leczenie, niedosłuch centralny, akamedik warszawa ]

Hepatotoksycznosc z kombinacja wemurafenibu i Ipilimumabu

Odnotowano duże zainteresowanie testowaniem terapii skojarzonej z wemulsafenibem inhibitora BRAF i ipilimumabem z cytotoksycznym przeciwciałem antygenowym 4 (CTLA-4) związanym z limfocytami T, obecnie jedynymi zatwierdzonymi do leczenia zaawansowanego czerniaka na podstawie lepsze całkowite przeżycie.1 Wemurafenib i ipilimumab mają różne mechanizmy działania, a badania przedkliniczne sugerują, że inhibitory BRAF mogą zwiększać funkcję komórek odpornościowych i prezentację antygenu.2-5 Jedynymi klinicznie znaczącymi nakładającymi się toksycznymi działaniami na te czynniki są skóra i wątroba , które rzadko ograniczają ich stosowanie u pacjentów. Dlatego istnieje wystarczająca racjonalność, aby zbadać łączoną terapię z tymi dwoma czynnikami. Przeprowadziliśmy badanie fazy dotyczące równoczesnego podawania wemurafenibu i ipilimumabu. Głównym celem była ocena bezpieczeństwa i określenie harmonogramu podawania dla dalszego rozwoju klinicznego. Pacjenci byli uprawnieni do udziału w badaniu, jeśli mieli przerzutowego czerniaka z mutacją BRAF V600 i nie otrzymali wcześniejszej terapii inhibitorem BRAF lub MEK lub z CTLA-4 lub zaprogramowanymi przeciwciałami blokującymi białko śmierci komórki (PD-1). Tabela 1. Continue reading „Hepatotoksycznosc z kombinacja wemurafenibu i Ipilimumabu”

Peginezyd na anemie w przewleklej chorobie nerek

Macdougall i in. (Problem z 24 stycznia) informują, że zdarzenia sercowo-naczyniowe były zwiększone z peginozydem u pacjentów, którzy nie otrzymywali hemodializy. Nierówności zostały zidentyfikowane w podstawowych zmiennych, ale korekta statystyczna dla współzmiennych wyjściowych nie potwierdziła, że zwiększone ryzyko sercowo-naczyniowe było artefaktem procedury randomizacji. I odwrotnie, nie obserwowano zwiększenia częstości występowania incydentów sercowo-naczyniowych u pacjentów przyjmujących hemodializę.2 Jednakże u takich pacjentów farmakokinetyka peginozydu może ulec zmianie, dodatkowe uszkodzenie nerek zwykle pozostaje ukryte, a częstość występowania miażdżycy i niewydolności serca są niezwykle wysokie.3 Dlatego też wyniki zaobserwowane w badaniu z udziałem pacjentów poddawanych hemodializie nie mogły być zastosowane do tych obserwowanych w badaniu z udziałem pacjentów, którzy nie otrzymywali hemodializy. We wcześniejszych badaniach 4,5 różne czynniki stymulujące erytropoezę powiązano z różnymi typami zdarzeń sercowo-naczyniowych. Odpowiednio, własna właściwość pektynatydu mogła być związana z niepożądanymi zdarzeniami opisanymi przez Macdougall i in. Continue reading „Peginezyd na anemie w przewleklej chorobie nerek”

Uzywanie alkoholu u doroslych

W swoim artykule o praktyce klinicznej Friedmann (wydanie z 24 stycznia) wspomina o lekach zatwierdzonych przez FDA (Food and Drug Administration) i niektórych lekach, które są stosowane poza szpitalem w celu leczenia uzależnienia od alkoholu. Sądzimy, że hydroksymaślan sodu, który ma zastosowanie poza wskazaniami, również zasługuje na wzmiankę. Hydroksymaślan sodu został zatwierdzony przez FDA do leczenia narkolepsji. W niektórych krajach europejskich, ponieważ jest on tak samo skuteczny jak benzodiazepiny, hydroksymaślan sodu jest również zatwierdzony do tłumienia zespołu odstawienia alkoholu. Ponadto, ze względu na jego zdolność do utrzymywania całkowitej abstynencji od alkoholu u 50% do 60% pacjentów, jest on również stosowany w zapobieganiu nawrotom.2,3 Epizody głodu i nadużywania hydroksymaślanu sodu występują rzadko i są ograniczone do osób uzależnionych od alkoholu. mieć uzależnienie od wielu osób i zaburzenia osobowości z pogranicza.2. 3 Całkowita abstynencja jest głównym celem, który należy osiągnąć w leczeniu uzależnienia od alkoholu. Continue reading „Uzywanie alkoholu u doroslych”

Czlowiek z ostrym bólem w boku

W rekordzie przypadku Greka i in. (31 wyd.) opisuje 50-letniego mężczyznę z bólem w okolicy lędźwiowej z powodu zawału nerkowego wtórnego do bakteryjnego zapalenia wsierdzia, i donoszą, że paciorkowce grupy wirusowej należą do najczęstszych przyczyn infekcyjnego zapalenia wsierdzia natywnego u dorosłych. Chociaż było tak już wcześniej, wyniki międzynarodowej współpracy dotyczącej prospołecznego badania kohortowego z zapaleniem wsierdzia i innych badań2-4 wykazały, że właściwości mikrobiologiczne infekcyjnego zapalenia wsierdzia u dorosłych uległy zmianie. Staphylococcus aureus jest obecnie najczęstszą przyczyną bakterii na znacznej części świata. To przesunięcie od paciorkowców grupy viridans prawdopodobnie wynika ze wzrostu bakteriemii S. aureus związanej z opieką zdrowotną i późniejszego zapalenia wsierdzia. Continue reading „Czlowiek z ostrym bólem w boku”

Wiecej na temat pomylenia nazw leków

Chociaż w Food and Drug Administration (FDA) doceniamy charakter obaw dotyczących możliwego zamieszania w nazwach nowych metod leczenia raka prostaty wyrażonych przez Garnicka w jego liście (wydanie 10 stycznia), nie zgadzamy się z niektórymi spostrzeżeniami i zalecenia. Producenci nie mają nienasyconej skłonności do umieszczania liter X i Z w zastrzeżonych nazwach; około 2% z ponad 6000 zatwierdzonych nazw leków zaczyna się od X lub Z.2 Ponadto przegląd ostatnio zatwierdzonych i oczekujących nazw zastrzeżonych nie wykazał nieproporcjonalnej liczby nazw zaczynających się od X lub Z. Względne użycie poszczególnych liter jest ważne zagadnienie bezpieczeństwa przy konstruowaniu nazwy, ponieważ większość przypadków nieporozumień nazw występuje między nazwami, które zaczynają się od tej samej litery. 3 Wybór rzadko używanych liter jest rozważny, pod warunkiem, że nazwy są niepowtarzalnie skonstruowane. Zniechęcanie producentów do wprowadzania liter X i Z niepotrzebnie ogranicza możliwości nazw. W odniesieniu do nazw handlowych Zometa, Xgeva, Zytiga, Xtandi i Jevtana zidentyfikowanych jako prawdopodobnie mylące, każda nazwa została poddana dokładnej analizie bezpieczeństwa przez FDA przed wprowadzeniem do obrotu. Continue reading „Wiecej na temat pomylenia nazw leków”

Ludzka infekcja

Od maja do sierpnia 2012 r. 251 pacjentów, którzy niedawno zmarli na kleszcze, zgłosiło się do szpitala Leśnego Centralnego w Mudanjiang w północno-wschodnich Chinach i przebadano je pod kątem infekcji kleszczowych. Badanie reakcji łańcuchowej polimerazy, a następnie sekwencjonowanie próbek strupa i krwi wykazało, że 5 pacjentów zostało zakażonych Candidatus Rickettsia tarasevichiae, nowym gatunkiem rickettsiae z grupy gorączki plamistej. Analiza filogenetyczna oparta albo na genie syntazy cytrynianowej, albo na genie białka A błony zewnętrznej wykazała, że czynnik był genetycznie zbliżony do R. canadensis (patrz Fig. w dodatkowym dodatku, dostępny z pełnym tekstem tego listu), jeden kilku rodowodowych riketsji, które są podejrzane o endosymbionty i niepatogenne.1 W pośrednim teście immunofluorescencyjnym przeciwciała IgM lub IgG zareagowały na dwa endemiczne gatunki rickettsiae z grupy gorączki plamistej R. Continue reading „Ludzka infekcja”

Rivaroxaban w profilaktyce przeciwzakrzepowej u pacjentów z ostra choroba

Tomografia komputerowa (CT) mózgu pacjenta przyjmującego rivaroksaban. CT wykonano bez użycia kontrastowego materiału, pokazując krwiaki potyliczne o płatach potylicznych (strzałki) otoczone obrzękiem naczyniowym (groty strzałek). Jako kontynuację artykułu autorstwa Cohena i wsp. (Problem z 7 lutego) badający rolę doustnych rywaroksabanów w porównaniu z enoksaparyną podskórną w profilaktyce zakrzepicy u pacjentów z ostrymi chorobami medycznymi: zgłaszamy przypadek 24-letniego mężczyzny z zespołem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS). leczonych enoksaparyną (40 mg podskórnie na dobę) w celu profilaktyki przeciwzakrzepowej. Z powodu pogorszenia trombocytopenii, pacjent został zamieniony z enoksaparyny na rywaroksaban (10 mg na dobę). Continue reading „Rivaroxaban w profilaktyce przeciwzakrzepowej u pacjentów z ostra choroba”