Regeneracyjne rozporządzenie w sprawie medycyny regeneracyjnej

Administracja ds. Żywności i Leków (FDA) ostatnio poczyniła długo oczekiwane postępy w zakresie ochrony pacjentów przed interwencjami z udziałem ludzkich komórek i tkanek (HCT / P) o nieznanym bezpieczeństwie i skuteczności. Wyjaśniając swoje stanowisko w sprawie postępowania i wykorzystania terapeutycznego komórek, agencja wysłała jasny sygnał, że zamierza regulować szeroki zakres wysoce manipulowanych materiałów komórkowych jako leków biologicznych. Jest to mile widziany rozwój, a uzupełniające działania podejmowane na szczeblu państwowym i przez towarzystwa zawodowe dodatkowo promowałyby interesy pacjentów.
W ostatnich latach powstały setki klinik, w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie, że rynek nie udowodnił komórek macierzystych, które leczy nadzwyczajny i nieprawdopodobny zakres schorzeń.1 Istnieją liczne udokumentowane doniesienia o wypadkach do ślepoty, paraliżu, a nawet śmierci, a niezliczona liczba pacjentów została narażona na ryzykowne i niesprawdzone procedury dzięki marketingowi online bezpośrednio do konsumenta. Wzywa się do zapewnienia większej ochrony pacjentów przez lata, 2 ale FDA podjęła niewiele publicznych wysiłków na rzecz likwidacji klinik.
Pomimo afirmacji autorytetu FDA przez sąd federalny, 3 marketerów zajmujących się komórkami macierzystymi upierało się, że wykorzystanie komórek własnych pacjenta do przeszczepu jest prostym przykładem praktyki medycznej, a nie tworzenia HCT / P regulowanej przez FDA. Argument został wzmocniony, przynajmniej pobieżnie, poprzez uciekanie się do zbyt szerokiej interpretacji przepisu regulacyjnego, który pozwala, aby komórki, które są zbierane i dostarczane w tej samej procedurze chirurgicznej, były zwolnione z regulacji HCT / Ps jako leków biologicznych.
Dwa sfinalizowane dokumenty zawierają teraz bardziej rygorystyczne ramy polityki, poprzez dopracowanie szczegółów organu regulacyjnego podtrzymywanych przez sąd federalny4. FDA wyraźnie określa teraz wyjątek ten sam zabieg chirurgiczny jako rozszerzający się tylko na płukanie, oczyszczanie, wymiarowanie, i kształtowanie biomateriałów komórkowych lub tkankowych. Wyjaśnia również czynniki wyzwalające regulację HCT / Ps jako leków: manipulacja, która jest bardziej niż minimalna, która teraz wyraźnie odnosi się do procesów, które zmieniają funkcje strukturalne komórek lub właściwości biologiczne, oraz niehomologicznym stosowaniem, które są zdefiniowane jako aplikacje zamierzone funkcje różne od tych zwykle wykazywanych przez te same komórki in vivo. Reklamy dotyczące nieuregulowanej terapii komórkami macierzystymi często wymieniają liczne niespokrewnione warunki, które można poddać leczeniu, ale nowo sfinalizowane wskazówki sugerują, że takie interwencje będą najprawdopodobniej postrzegane jako obejmujące niehomologiczne zastosowanie i podlegają regulacjom dotyczącym wysokiego ryzyka HCT / Ps; Obejmują one wymóg składania przez sponsorów wniosku o wydanie licencji biologicznej, żądania zgody od agencji przed przejściem do badań klinicznych nadzorowanych przez FDA oraz uzyskania zgody agencji przed wprowadzeniem do obrotu.
Te bardziej jasno zdefiniowane parametry podważają każdą sugestię, że na przykład zbierają autologiczną tkankę tłuszczową, ekstrahują komórki macierzyste przez trawienie enzymatyczne, a następnie wirują i wstrzykują je do tkanek nieżelaznych (takich jak staw, serce, siatkówka lub mózg ) w jakiś sposób wykracza poza zakres obowiązków FDA. Podobnie wytyczne wyjaśniają, że chociaż minimalnie zmanipulowany szpik kostny do użytku homologicznego nie jest uważany za HCT / P wysokiego ryzyka, gdy nie jest połączony z innym składnikiem (z wyjątkiem wody, krystaloidów lub sterylizujących, konserwujących lub magazynujących), wszystkie inne zastosowania komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego. Są to mile widziane udoskonalenia, ponieważ właśnie takie procedury trwają już bez dowodu bezpieczeństwa i skuteczności. Zapowiadana polityka jest również bardziej zgodna z praktyką i wytycznymi regulacyjnymi wydanymi przez Międzynarodowe Towarzystwo Badań Komórek Macierzystych w 2016 r.
Ku rozczarowaniu niektórych obserwatorów, FDA ogłosiło również, że zastosuje etapowe podejście do egzekwowania prawa, skupiając się najpierw na klinikach sprzedających najgroźniejsze zabiegi, na co wskazują takie czynniki, jak nieautologiczne i niehomologiczne zastosowanie, bardziej ryzykowne drogi i miejsca podawania, oraz nasilenie leczonych stanów. FDA przyznała, że ​​nie ma możliwości natychmiastowego oczyszczenia całej branży, więc wszelkie autologiczne działania marketingowe uznane za mniej ryzykowne będą miały 3-letni okres karencji na dostosowanie się. Ale biorąc pod uwagę deregulacyjne stanowisko innych agencji w obecnej administracji, ogólnie ten ruch jest mile widzianym początkiem. Zachęcające jest to, że FDA podjęła już działania przeciwko kilku klinikom, które zbadała, ostatnio wydając list ostrzegawczy do firm zajmujących się marketingiem tkanki tłuszczowej w New Jersey w celu leczenia poważnych chorób neurodegeneracyjnych, uzasadniając to tym, że więcej niż minimalna manipulacja i niehomologiczna użyteczność. Nie można jednak zapomnieć o celu wyeliminowania wszystkich niezgodnych interwencji.
Eksplozja marketingu komórek macierzystych w Stanach Zjednoczonych
[podobne: belimumab, dzianina dresówka, specjalistyka opole ]
[patrz też: edyta mandryk, specjalistyka opole, stolec ołówkowaty ]

Odpowiadanie na zagrożenie ze strony Fentanylu dla zdrowia publicznego

Fentanyl, silny syntetyczny opioid, stanowi rosnące zagrożenie dla zdrowia publicznego.  Fentanyl występuje również jako dominujący składnik aktywny w podrobionych tabletkach OxyContin (oksykodonu). W rezultacie fentanyl odgrywa ważną rolę w zwiększaniu śmiertelności z powodu przedawkowania heroiny lub opioidów. Powoduje poważne ryzyko przedawkowania, ponieważ może gwałtownie zahamować oddychanie i spowodować śmierć szybciej niż inne opioidy.

Zgony spowodowane przedawkowaniem narkotyków, w zależności od opioidów, Stany Zjednoczone, 2000-2014.
Od 2012 do 2014 roku liczba zgłoszonych zgonów z udziałem fentanylu wzrosła ponad dwukrotnie, z 2628 do 5544. Szacujemy, że 41% z około 7100 zgonów związanych z heroiną w tym okresie dotyczyło fentanylu.2 Wykres ilustruje te obliczenia, wprowadzając heroinę i fentanyl w centrum dalszego wzrostu śmiertelności związanej z opioidami.
Rządy starają się określić, w jaki sposób najlepiej wykorzystać dostępne narzędzia, aby zaradzić powszechnym zgonom związanym z fentanylem. Uważamy, że istnieje zasada, która pozwala na redukcję szkód, obejmującą większą przejrzystość dla użytkowników i zdrowia publicznego oraz organizacji bezpieczeństwa publicznego, działania policyjne mające na celu ograniczenie szkód, rozszerzone stosowanie naloksonu i ukierunkowane leczenie.
Wielu ludzi, którzy umierają z powodu przedawkowania fentanylu, wydaje się nie wiedzieć, że stosowali ten lek.3 Poza tym, że jest zmieszany z heroiną, fentanyl jest czasami sprzedawany jako metylenodioksymetamfetamina (MDMA) lub ecstasy. Ostatnie analizy przeprowadzone w Kanadzie wykazały, że fentanyl był obecny w 89% zajętych podrobionych tabletek OxyContin. W Stanach Zjednoczonych niedawne ofiary śmiertelne przypisano również fentanylowi w podrobionych Xanax (alprazolam), Norco (acetaminofen-hydrokodon) i innych lekach.
Rosnące wykorzystanie fentanylu odzwierciedla moc leku i niskie koszty produkcji. Nawet przy spadających cenach heroina kosztuje około 65 000 USD za kilogram hurtowo, podczas gdy nielegalny fentanyl jest dostępny w cenie około 3,500 USD za kilogram. Dilerzy narkotyków mają zatem silną motywację do mieszania fentanylu z heroiną i innymi narkotykami. Wydaje się, że lek znacznie obniża ceny rynkowe nielegalnych opioidów (i niektórych innych substancji), jednocześnie znacznie zwiększając ryzyko.
Wytwarzanie dokładnych dawek fentanylu wymaga również specjalistycznego sprzętu i wiedzy. Dostawcy uliczni, którzy nie chcą lub nie są w stanie zapewnić dokładnego dawkowania, stwarzają szczególnie poważne ryzyko przedawkowania.
Przydaje się rozróżnienie redukcji użycia i redukcji szkód, ponieważ cele, jakie mogą podjąć decydenci, mogą zminimalizować szkody społeczne związane z używaniem fentanylu. Prosta redukcja zużycia ma na celu zmniejszenie ilości nielegalnego zażywania narkotyków, podczas gdy redukcja szkód ma na celu ograniczenie szkodliwych konsekwencji związanych z takim stosowaniem, nawet jeśli środki polityczne nie zmniejszają ogólnego wykorzystania.
W tym przypadku podejście polegające na redukcji szkód skupia się na fakcie, że wielu użytkowników narkotyków, którzy umierają na skutek przedawkowania fentanylu, nie wie, że go zażywają. Redukcja szkód obejmuje zatem ukierunkowanie stosowania heroiny, OxyContin i innych produktów na najmniej ryzykowne preparaty. Uważamy, że oznacza to stosowanie narzędzi politycznych w celu zwiększenia przejrzystości nielegalnych rynków, wzmocnienia zachęt dla dostawców narkotyków, aby uniknąć wprowadzania fentanylu do swoich produktów i zwiększenia prawdopodobieństwa przedawkowania.
Jeśli chodzi o przejrzystość, organy ścigania i system świadczenia opieki zdrowotnej zapewniają dwie główne dźwignie instytucjonalne, aby zaradzić temu zagrożeniu dla zdrowia publicznego. Oba sektory oferują możliwości nadzoru i rozwoju systemu wczesnego ostrzegania o obecności fentanylu w różnych produktach leczniczych. Istotne znaczenie mają udoskonalone systemy nadzoru epidemiologicznego, takie jak niestabilnie finansowany program monitorowania narkotyków w związku z aresztowaniem. Niezbędne są również laboratoryjne narzędzia nadzoru epidemiologicznego, które docierają do ukrytych lub wrażliwych populacji, które zazwyczaj tracą na ankietach przeprowadzanych w gospodarstwach domowych. Dane z takich systemów mogą stanowić platformę systemu wczesnego ostrzegania, takiego jak te ostatnio przyjęte w Europie.
Technologie redukcji szkód mogą także pomóc przekierować zapotrzebowanie użytkowników na produkty zawierające fentanyl, chociaż ich skuteczność nie została udowodniona. Techniki testowania tabletek mogłyby być dostarczane klubom, festiwalom, policjantom i bezpiecznym miejscom wstrzyknięć w celu wykrycia obecności fentanylu. Kilka krajów europejskich stosuje takie metody wykrywania innych dodatków do narkotyków ulicznych. Wysiłki te, choć obiecujące, wymagają jeszcze starannej oceny. Na przykład zapisy dotyczące dystrybucji zestawów do testów pigułek MDMA są mieszane. Obietnica polega na tym, że testując i pomagając odciągnąć popyt od produktów zawierających fentanyl, możemy stworzyć zachęty dla sprzedawców narkotyków, aby podjęli działania zapobiegające przedostawaniu się fentanylu do ich produktów.
Na arenie policyjnej tradycyjne metody egzekwowania prawa podkreślają ograniczenie używania. Biorąc pod uwagę zagrożenia związane z substancją, taką jak fentanyl, zmniejszenie spożycia może przynieść korzyści dla zdrowia publicznego y zniechęcają do dystrybucji, sprzedaży i użytkowania. Pękanie nielegalnych laboratoriów i innych ogniw w łańcuchu dostaw prawdopodobnie pomogłoby w rozbiciu rynku fentanylowego. Jednak z czasem redukcja często dostarczała zbyt mało zachęt dla uczestników nielegalnego rynku do zmniejszania ryzyka dla zdrowia publicznego.4 Rzeczywiście, egzekwowanie prawa polityka może zaszkodzić szkodom dla zdrowia publicznego. Na przykład intensywne interwencje policyjne – w szczególności te skierowane do nabywców złapanych za pomocą strzykawek – zwiększają dzielenie się igłą, zwiększając ryzyko przeniesienia zakażenia wirusem HIV. W świetle tych doświadczeń niektóre departamenty policji i prokuratorzy starają się lepiej dostosować swoje wysiłki do celów zdrowia publicznego. Tak więc celem nie jest całkowite wyeliminowanie sprzedaży nielegalnych narkotyków, ale raczej ukierunkowanie rynku w mniej szkodliwych kierunkach. Redukcja szkód ma na celu zmniejszenie obciążeń polegających na ograniczeniu niezamierzonego spożycia fentanylu na osoby i organizacje, niż może najefektywniej zmniejszyć to ryzyko. Może okazać się najbardziej skuteczne przypisanie odpowiedzialności (poprzez wzmocnione kary lub zwiększenie uwagi w zakresie egzekwowania prawa) osobom i organizacjom (np. Gangom), które dostarczają nielegalne leki zawierające fentanyl. W tej chwili surowe kary są czasami nakładane na dealerów zamieszanych w śmiertelne przypadki przedawkowania. Bardziej miarodajna reakcja nałożyłaby surowsze kary na dystrybutorów i sprzedawców, u których stwierdzono, że sprzedawali leki zawierające fentanyl, nawet jeśli leki te nie wywoływały natychmiastowych szkód. Opieka zdrowotna odgrywa równie ważną rolę w zmniejszaniu prawdopodobieństwa zgonu w przypadku przedawkowania iw zapobieganiu przedawkowanie poprzez leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów. Nalokson skutecznie zapobiega śmierci w wyniku przedawkowania, gdy jest podawany we właściwym czasie i we właściwej dawce. Nalokson może odwracać przedawkowanie fentanylu, ale wydaje się, że wymaga on szybszego podawania (i być może zwiększenia dawki do dodatkowych dawek), niż jest to wymagane w przypadku heroiny lub innych opioidów.5 Te fakty mają trzy konsekwencje: zestawy naloksonu będą musiały spełniać wyższe wymagania dawkowania, gdy fentanyl jest obecny ; przyjazne dla użytkownika formuły (donosowe i auto-iniektor) powinny być szybko dostępne w miejscu przedawkowania fentanylu, co oznacza wyposażenie pierwszej odpowiedzi w odpowiednie zestawy; i nalokson powinien zostać udostępniony użytkownikom. Można to osiągnąć poprzez dostarczanie naloksonu do użytku domowego, co wymagałoby zmiany przepisów farmaceutycznych w wielu stanach. Oznaczałoby to również zachęcanie użytkowników do samodzielnego korzystania z nich i uczenie ich, jak reagować, jeśli napotkają na prawdopodobne przedawkowanie fentanylu. Terminową dostępność naloksonu można również uzyskać, tworząc tak zwane bezpieczne podstawy do przyjmowania narkotyków – podejście stosowane z pewnym powodzeniem w Kanadzie i Europie.
[podobne: wypożyczalnia samochodów gdańsk lotnisko, bimatoprost, dabrafenib ]
[podobne: bogusław leśnodorski twitter, kumibex, alfa ordynacka ]

Opieka nad autyzmem i innymi niepełnosprawnościami

Fałszywe przekonanie, że szczepionki powodują autyzm, zostało z mocą przeciwdziałające przez społeczność naukową 1,2, która uznaje, że szczepionki należą do najcenniejszych innowacji medycznych naszych czasów. Widoczna otwartość prezydenta Donalda Trumpa na od dawna zdezorientowany związek między szczepionkami a autyzmem grozi Amerykanom, aby przestali szczepić swoje dzieci, stwarzając poważne zagrożenie dla zdrowia publicznego. Tymczasem odnowienie uwagi do obalonych teorii dotyczących autyzmu może odwracać naszą uwagę od rosnących zagrożeń dla zasadniczych polityk, które wspierają zdrowie i dobre samopoczucie osób z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami.
Jednym z krytycznych sposobów wycofania opieki zdrowotnej dla osób z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami są zmiany w publicznym ubezpieczeniu zdrowotnym. Medicaid, który obejmuje Amerykanów żyjących w ubóstwie i osób niepełnosprawnych, jest największym płatnikiem opieki zdrowotnej dla osób z autyzmem lub niepełnosprawnością rozwojową. W 2013 roku, ostatnim roku, w którym dostępne są krajowe wnioski o Medicaid, około 250 000 dzieci z rozpoznaniem autyzmu otrzymało usługi za pośrednictwem Medicaid. Nowy sekretarz ds. Zdrowia i usług ludzkich, Tom Price, pracował nad uchyleniem ustawy Affordable Care Act (ACA), co wyeliminowałoby niedawną ekspansję Medicaid. Od rozpoczęcia rekrutacji ACA jesienią 2013 r. Liczba zapisów na program Medicaid i Childrens Health Insurance została zwiększona o 16 milionów, z czego 85% nastąpiło w krajach rozwijających się Medicaid. Liczba ta obejmuje wiele dzieci i dorosłych z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami.
Propozycje przesunięcia struktury Medicaid do grantu blokowego spowodowałyby przeniesienie ryzyka finansowego z rządu na beneficjentów, w tym osoby z autyzmem lub niepełnosprawnością rozwojową, ograniczenie finansowania dla państw, aby zapłacić za usługi, oraz zezwolenie państwom na obejście przepisów nakazujących im objęcie zachowań. usługi zdrowotne, które są krytycznym elementem leczenia autyzmu.
Proponowane zmiany w indywidualnych i małych grupach komercyjnych rynków ubezpieczeń mogą mieć również negatywne konsekwencje dla osób z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami. Wysiłki mające na celu zmniejszenie lub wyeliminowanie zasadniczych przepisów dotyczących zdrowia, które wymagają planów zdrowotnych działających na rynku indywidualnym i małych grup w celu objęcia 10 kategorii świadczeń, poważnie ograniczyłyby dostępność usług dla dzieci z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami.
Obecnie obowiązujące kategorie obejmują usługi habilitacyjne i rehabilitacyjne, usługi w zakresie zdrowia psychicznego i terapie behawioralne. Zgodnie z regulacjami rynku ACA, usługi habilitacyjne to te, które pomagają osobie utrzymywać, uczyć się lub poprawiać umiejętności i funkcjonować w codziennym życiu; takie usługi obejmują terapię dla dzieci, które nie chodzą lub rozmawiają w wieku, w którym powinny się tego spodziewać – na przykład terapia fizyczna i zajęciowa, terapia mowy i inne usługi dla osób niepełnosprawnych. Wyeliminowanie wymogu EHB może przenieść koszty tych ważnych usług z planów zdrowotnych na rodziny – nawet jeśli uchylenie ACA wyeliminowałoby subsydia, które rodziny o niskich dochodach na rynku indywidualnym i małym grupom otrzymują, aby usługi opieki ambulatoryjnej były niedrogie.
Co więcej, ACA rozszerzyła zasięg ustawy o równym statusie na rzecz zdrowia psychicznego i ustawy o uzależnieniu od narkotyków z 2008 r. (MHPAEA) na indywidualne i małe grupy ubezpieczeniowe oferowane w ramach planów rynkowych, w tym usług w zakresie zdrowia psychicznego jako komponentów EHB. Celem MHPAEA było wyeliminowanie długotrwałych niesprawiedliwości w zakresie usług związanych ze zdrowiem psychicznym i zaburzeniami używania substancji w porównaniu z ogólnymi usługami medycznymi. Mimo że ustawa o parytecie federalnym nie wskazuje jednoznacznie, które warunki muszą być objęte parytetem, badania pokazują, że było to związane z poprawą dostępu do usług związanych z autyzmem opłacanych przez ubezpieczenie i nie spowodowało ponoszenia kosztów rodzinnych .3
Jednym z przewidywanych warunków w każdym planie zastąpienia ACA byłoby otwarcie rynków ubezpieczeń zdrowotnych na wszystkich liniach państwowych. Zgodnie z obowiązującym prawem, konsumentom nie wolno kupować planu opieki zdrowotnej licencjonowanego w innym państwie. Celem zakupu ubezpieczeń międzypaństwowych jest poprawa konkurencji rynkowej poprzez umożliwienie konsumentom wyboru większej liczby opcji ubezpieczenia. Zakupy międzystanowe mają poważne konsekwencje dla mandatów państwowego ubezpieczenia zdrowotnego, takich jak obowiązujące w 44 stanach, wymagające komercyjnych, w pełni ubezpieczonych planów na pokrycie specyficznych dla autyzmu terapii behawioralnych. Nasze badania wskazują, że mandaty z zakresu autyzmu państwowego doprowadziły do ​​znacznego wzrostu liczby dzieci leczonych z powodu autyzmu, które są objęte ubezpieczeniem komercyjnym4. Gdyby możliwe było kupowanie ubezpieczeń międzypaństwowych, firmy ubezpieczeniowe poza państwem nie musiałyby spełniać wymogów z wymogami dotyczącymi upoważnienia autyzmu w państwie zamieszkania konsumenta; taka wolność od wymagań mogłaby z łatwością przyspieszyć wyścig do dna, w którym ustawodawcy ustawowi uchylaliby mandaty (i inne rodzaje mandatów ubezpieczeniowych i ochrony konsumentów), aby zapewnić państwowym ubezpieczeniom zdrowotnym konkurencyjność cenową. W rezultacie zyski osiągnięte do tej pory w zakresie dostępu do usług związanych z autyzmem mogą zostać odwrócone. Wreszcie, Ustawa o Indywidualnej Edukacji Osób Niepełnosprawnych (IDEA) gwarantuje dzieciom niepełnosprawnym bezpłatną i odpowiednią edukację publiczną. Może to być najważniejsze najważniejsze prawo obywatelskie przysługujące dzieciom z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami, a szkoły są ważnym miejscem, w którym te dzieci otrzymują usługi, począwszy od drobnych zajęć w klasie po terapię logopedyczną, a na codziennych oddzielnych zajęciach. Jeff Sessions, nowy prokurator generalny Stanów Zjednoczonych, określił tę ustawę jako najbardziej irytujący problem dla nauczycieli w całej Ameryce dzisiaj i duży czynnik przyspieszający upadek uprzejmości i dyscypliny w salach lekcyjnych w całej Ameryce. 5 Sekretarz Edukacji Betsy DeVos wskazała na swoim przesłuchaniu potwierdzającym, że państwa powinny mieć prawo do decydowania o egzekwowaniu IDEA, co jest sprzeczne z wymogiem prawa, że ​​wszystkie szkoły otrzymujące finansowanie federalne – w tym szkoły czarterowe – zapewniają wsparcie dla dzieci z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami. DeVos jest także ciężkim inwestorem w Neurocore i odmówiła zbycia jej udziałów. Firma ta twierdzi zaskakujące wyniki z wykorzystaniem biofeedbacku dla dzieci z niepełnosprawnością neurorozwojową, ale te twierdzenia nie są poparte żadną recenzowaną nauką. Teraz DeVos będzie nadzorować szeroki zakres badań i finansowania Departamentu Edukacji, a ona może mieć motywację finansową, aby przesunąć badania edukacyjne i praktykę z dala od praktyk opartych na dowodach. Uważamy, że bardzo ważne jest, aby społeczność naukowa i autyzm apelowały o wykorzystanie dowodów do prowadzenia polityki w tej dziedzinie. Taka zasada przyniesie potrzebne zasoby tam, gdzie są one najważniejsze, wzmacniając wysiłki na rzecz wsparcia osób z autyzmem lub innymi niepełnosprawnościami.

Postepujaca wieloogniskowa leukoencefalopatia zwiazana z ruksolitynibem

Ruksolitynib, inhibitor kinazy Janus (JAK) i 2, został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych i Europie w leczeniu mielofibrozy.1 Zgłaszamy przypadek postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii (PML) u pacjenta z mielofibrozą po rozpoczęciu leczenia ruksolitynibem terapia. 75-letni mężczyzna z mielofibrozą o pośrednim ryzyku 2, który był oporny na leczenie hydroksymocznikiem, otrzymał ruksolitynib w dawce 20 mg dwa razy na dobę. Podczas przyjmowania ruksolitynibu ustąpiły objawy jego konstytucji, a liczba jego krwi uległa normalizacji. Dziesięć tygodni po rozpoczęciu leczenia ruksolitynibem zgłaszał drobne objawy zgodne z zaburzeniami poznawczymi i dysfazją ekspresyjną. W następnych kilku tygodniach objawy postępowały i pogarszało się zamieszanie, rozwijała się dysfazja receptywna i ekspresyjna, ataksja i niestabilność chodu. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) wykazało rozległą zależną od T2 zmianę sygnału w prawej części p rzedniej i tylnej części istoty białej, z dalszymi mniejszymi zmianami w lewym środkowym płacie czołowym i lewym tylnym płacie skroniowym wysoce sugestywnymi dla PML. Continue reading „Postepujaca wieloogniskowa leukoencefalopatia zwiazana z ruksolitynibem”

Efekt Bysterska w opiece medycznej

W artykule z Perspektywy w numerze z 3 stycznia, Stavert i Lott z przekonaniem stwierdzili, że zmiany strukturalne w świadczeniu opieki zdrowotnej, edukacji medycznej i metastatycznej subspecjalizacji doprowadziły do rozpowszechnienia odpowiedzialności w opiece nad pacjentami. Ich perspektywa, na wczesnym etapie ich kariery, jest prorocza i dokładna. Kultura medycyny utrzymuje jasne definicje odpowiedzialności, które są egzekwowane i monitorowane za pomocą hierarchii, norm i odpowiedzialności. Standaryzacja2 i uprzemysłowienie opieki wysokiej jakości rozdziela odpowiedzialność i deleguje decyzje między wielu dostawców. Technologia, regulacja i niechęć do ryzyka, ułatwiona przez kopiuj i wklej 3 i checkbox lek, zapewniają, że rozproszone podejmowanie decyzji nie przekłada się na wyjątkowe działania zawodowe. W przypadku Genovese nikt nie miał prawnej ani regulacyjnej odpowiedzialności, szansy na zysk ani wystarczającej tolerancji dla ryzyka, które sp owodowałoby, że wykroczyliby poza standardowe odchylenie. Continue reading „Efekt Bysterska w opiece medycznej”

Polaczone koncentraty plytek krwi lub plytki z aferezy?

Thiele i in. (Wydanie 31 stycznia) analizuje ekspozycję dawcy u biorców połączonych koncentratów płytek krwi w porównaniu z płytkami z aferezy. Oszacowali oni wzrost łącznej ekspozycji o 44% przy użyciu połączonych koncentratów płytek krwi zamiast wzrostu o 300 do 500% przy jedynie ekspozycji na płytki krwi. Ich założenie, że ryzyko narażenia jednego dawcy jest równoważne dla wszystkich produktów krwiopochodnych, jest nieprawidłowe w przypadku skażenia bakteryjnego i reakcji związanych z osoczem. Ponadto założyli, że skuteczność płytek z aferezą jest równoważna skuteczności połączonych koncentratów płytek krwi. Badacze badający płytkową dawkę (PLADO) stwierdzili wyższy 4-godzinny wzrost liczby płytek krwi z płytkami z aferezy niż ze skupionymi koncentratami płytek krwi (P = 0,002), a 24-godzinny przyrost płytek był wyższy przy płytkach z aferezą we wszystkich dawkach (P = 0,015) .2 Próba zmniejszenia liczby szczepów alloimmuniz acyjnych na płytkach krwi (TRAP) wykazała podobne wyniki.3 Tabela 1. Continue reading „Polaczone koncentraty plytek krwi lub plytki z aferezy?”

Czlowiek z ostrym bólem w boku

W rekordzie przypadku Greka i in. (31 wyd.) opisuje 50-letniego mężczyznę z bólem w okolicy lędźwiowej z powodu zawału nerkowego wtórnego do bakteryjnego zapalenia wsierdzia, i donoszą, że paciorkowce grupy wirusowej należą do najczęstszych przyczyn infekcyjnego zapalenia wsierdzia natywnego u dorosłych. Chociaż było tak już wcześniej, wyniki międzynarodowej współpracy dotyczącej prospołecznego badania kohortowego z zapaleniem wsierdzia i innych badań2-4 wykazały, że właściwości mikrobiologiczne infekcyjnego zapalenia wsierdzia u dorosłych uległy zmianie. Staphylococcus aureus jest obecnie najczęstszą przyczyną bakterii na znacznej części świata. To przesunięcie od paciorkowców grupy viridans prawdopodobnie wynika ze wzrostu bakteriemii S. aureus związanej z opieką zdrowotną i późniejszego zapalenia wsierdzia. Continue reading „Czlowiek z ostrym bólem w boku”

Obustronne zapalenie siatkówki zwiazane z ruksolitynibem

Toksoplazmoza jest chorobą endemiczną, choć typowo łagodną, ponieważ większość osób zakażonych jest bezobjawowa. Jednak Toxoplasma gondii, przyczyna pierwotniaków, może być oportunistyczna, szczególnie u pacjentów z immunosupresją. Jest to najczęstsza przyczyna zapalenia tylnego odcinka błony naczyniowej oka, która pojawia się klasycznie jako zapalenie siatkówki w sąsiedztwie bliznowicy naczyniówki. Poniżej przedstawiamy przypadek obustronnego pierwotnego zapalenia siatkówki wywołanego toksoplazmozą u pacjenta przyjmującego nowy lek immunosupresyjny. 65-letni mężczyzna został skierowany z powodu zmniejszonego widzenia w obu oczach w poprzednim miesiącu. Jego historia medyczna obejmowała czerwienicę prawdziwą z mielofibrozą i splenomegalią, za którą przyjmował ruksolitynib. Continue reading „Obustronne zapalenie siatkówki zwiazane z ruksolitynibem”

Krótkoterminowa terapia antyretrowirusowa w pierwotnym zakazeniu HIV

Badacze krótkoterminowej terapii anty-retrowirusowej w badaniu serokonwersji (SPARTAC) (wydanie z 17 stycznia) interpretują wyniki jako wykazujące korzyści terapii przeciwretrowirusowej (ART) u pacjentów z wczesnym zakażeniem ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV). w tym badaniu dwie trzecie pacjentów kwalifikowało się do leczenia z powodu udokumentowanej serokonwersji w ciągu 6 miesięcy po udokumentowanym negatywnym teście przeciwciał, a tylko dziewięciu pacjentów (2%) miało ostre zakażenie HIV we wczesnym stadium (stadium Fiebiga I3). Tak więc większość pacjentów miała niedawne, ale już przewlekłe zakażenie HIV. Chociaż wczesny ART przez 48 tygodni doprowadził do wzrostu liczby komórek CD4 +, efekt ten z czasem ustabilizował się po odstawieniu ART (Figura 3 artykułu). Wyniki procesu można zatem interpretować inaczej. Inicjacja ART, gdy pacjent ma liczbę CD4 + w przybliżeniu 350 komórek na milimetr sześcienny, może prowadzić do długo terminowego wyniku immunologicznego podobnego do wczesnego leczenia krótkookresowego. Continue reading „Krótkoterminowa terapia antyretrowirusowa w pierwotnym zakazeniu HIV”

Zwiekszona wysokosc hemochromatozy HFE

Według klasycznych pisarzy Celtowie byli wysokimi ludźmi; Cezar napisał, że Celtowie patrzyli z pogardą na krótkich Rzymian (Commentarii de Bello Gallico, Book II, rozdział 30). Mutacja genetyczna określająca przeciążenie żelazem w dziedzicznej hepatochromatozie związanej z HFE powstała w populacjach celtyckich w około 4000 pne 1. Żelazo jest ważne dla rozwoju, a niedobór żelaza ma poważne konsekwencje dla zdolności uczenia się i wzrostu.2 Z kolei tempo wzrostu wpływa na stan żelaza, oraz zapotrzebowanie na żelazo ma tendencję do przekraczania podaży w okresach gwałtownego wzrostu.3 Dlatego postawiliśmy hipotezę, że trwałe zwiększenie absorpcji żelaza u pacjentów z hemochromatozą HFE może mieć korzystny wpływ na wzrost. Ryc. 1. Ryc. Continue reading „Zwiekszona wysokosc hemochromatozy HFE”